I farmaci possono avere usi diversi da quelli per cui sono stati scoperti. La scoperta può essere volontaria, come sta avvenendo in molti laboratori ai nostri giorni, o casuale come nel caso del…

Spesso nel quotidiano usiamo oggetti per scopi diversi da quelli per cui erano stati pensati, come il dentifricio per seccare i brufoli o la coca-cola per sturare i lavandini.
Ma la nuova frontiera del trovare nuovi usi, è quella dei farmaci. Lo scopo, in questo caso, è di risparmiare tempo e denaro.

Infatti l’immissione di un farmaco richiede nel migliore dei casi 10 anni. Bisogna identificare il composto chimico, ottimizzarne la sintesi e la formulazione per poi passare a tutte le fasi dei trial clinici e, infine, ottenere l’approvazione all’immissione in commercio.
E se invece prendessimo un farmaco che è stato studiato per un’applicazione e scoprissimo che funziona anche su altro?
Questo fa sì che il tempo per l’immissione in commercio sia molto più breve, soprattutto perché le informazioni sulla tossicità sono già note. Si stima che, in questo modo, possano essere necessari anche solo 3 anni per arrivare sul mercato.

Così negli ultimi anni sempre più laboratori si sono dedicati a quello che viene chiamato “drug repurposing”. Questo è possibile oggi anche grazie alla disponibilità a prezzi ridotti di librerie di farmaci e sistemi robotici per saggiare in breve tempo migliaia di composti.
Ma non sempre la scoperta di secondi usi dei farmaci è stata volontaria.

Il caso più famoso è quello del sildenafil citrato.

Il sildenafil citrato, meglio conosciuto come viagra

Il sildenafil citrato, meglio conosciuto come viagra

Nei laboratori della Pfizer, alla fine degli anni Ottanta, dei ricercatori identificarono la capacità di questa molecola di dilatare i vasi sanguigni inibendo un enzima che media l’azione opposta. I ricercatori pensarono all’utilizzo del sildenafil citrato per trattare l’angina pectoris, una patologia associata a un ridotto afflusso sanguigno nelle arterie coronarie.
In seguito ai buoni risultati ottenuti in laboratorio, iniziò il primo trial clinico volto alla verifica di assenza di tossicità del farmaco. Molti partecipanti di sesso maschile riportarono però effetti collaterali. La leggenda vuole che le infermiere trovassero molto spesso i propri pazienti a pancia in giù, per nascondere i segni di una erezione indesiderata.
La Pfizer intuì che questo tipo di effetto indesiderato potesse essere in realtà una grossa opportunità di mercato e così inizio l’ottimizzazione del prodotto per curare la disfunzione erettile.
Nel 1998 fu così immesso sul mercato il Viagra, con un’indicazione terapeutica diversa da quella per cui era stato identificato: i risultati sull’angina pectoris non erano stati soddisfacenti, ma, nonostante ciò, da allora la Pfizer ha avuto entrate miliardarie!

Altri esempi famosi sono il primo farmaco approvato per la cura dell’HIV, l’azidotimidina, che era stato inizialmente pensato come antitumorale, o anche la scoperta dell’attività anticoagulante dell’aspirina, inizialmente utilizzata solamente come antinfiammatorio e antipiretico, oggi prescritta anche in seguito a infarti, ictus e trombosi.

Potremmo dire che, in fondo, i farmaci sono come il maiale: non si butta via niente!

Per saperne di più:

https://qz.com/1070732/viagras-famously-surprising-origin-story-is-actually-a-pretty-common-way-to-find-new-drugs/
http://resources.schoolscience.co.uk/pfizer/viagra/devtxt.htm
https://www.nature.com/articles/s41564-019-0357-1

Immagini: Opioid drugs stock photo from Victor Moussa/Shutterstock
                Viagra stock Photo from  Soru Epotok/Shutterstock